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Primer trasplante en el mundo de células madre intrauterinas

Universidad de California San Francisco

Investigadores de la Universidad de California en San Francisco (UCSF) han trasplantado exitosamente células madre, de una mujer a su feto en crecimiento, lo que ha llevado al nacimiento de un bebé con una condición fetal normalmente fatal. El bebé, que había estado gravemente enfermo durante el segundo trimestre del embarazo debido a la alfa talasemia, es el primer paciente inscrito en el primer ensayo clínico del mundo que utilizó células madre sanguíneas trasplantadas antes del nacimiento.

La alfa talasemia es un trastorno sanguíneo que se transmite de padres a hijos (hederitario). Es un trastorno hematológico que reduce la capacidad del organismo para producir glóbulos rojos sanos y hemoglobina normal. La hemoglobina es una proteína rica en hierro que se encuentra en los glóbulos rojos y transporta oxígeno a las células de todo el cuerpo. Esta proteína tiene dos partes: una se llama alfa globina y la otra beta globina. Hay ciertos genes que controlan el modo en que el organismo produce hemoglobina. Cuando estos genes se alteran (cambian) o faltan, ocurre la talasemia. La proteína de la hemoglobina afectada en la alfa talasemia es la alfa globina.

El bebé nació en el Centro Médico UCSF en Mission Bay en febrero, cuatro meses después de someterse al trasplante para tratar el trastorno sanguíneo.

Si bien el objetivo final será evaluar si las células madre de la madre se integran o injertan en la médula ósea del feto y generan células sanguíneas sanas durante la vida del niño, este ensayo de fase 1 que tuvo como objetivo determinar primero si el procedimiento -que incluye infundir el las células madre de la madre junto con varias transfusiones de sangre- podrían resultar seguras.

“Nos alienta lo bien que ella y su madre han tolerado este complejo tratamiento”, dijo la Dra. Tippi MacKenzie, cirujano pediátrico y fetal del Hospital Infantil Benioff San Francisco de la UCSF, quien realizó el trasplante pionero después de una década de investigación. Normalmente, las mujeres cuyos fetos son diagnosticados con talasemia alfa reciben un pronóstico sombrío y, a menudo terminan el embarazo debido a la baja probabilidad de un parto exitoso.

“Su nacimiento sugiere que la terapia fetal, incluidas las transfusiones fetales, es una opción viable para ofrecer a las familias con este diagnóstico”, dijo MacKenzie.

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