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Medicamento para el cáncer pediátrico muestra 93% de efectividad

Universidad de Texas en Southwertern
Briana Ayala (izquierda), paciente tratada con éxito con Larotrectinib, con su oncólogo, el Dr. Ted Laestch (derecha). Foto: UTSouthwestern

Un nuevo medicamento llamado Larotrectinib, primero en su tipo, dirigido a un gen de fusión que se encuentra en muchos tipos de cáncer resultó efectivo en 93% de los pacientes pediátricos examinados durante un ensayo clínico Fase 1, anunciaron investigadores del Centro de Cáncer Simmons de la Universidad de Texas en Southwestern (UTSouthwestern).

La mayoría de los medicamentos contra el cáncer se dirigen a órganos o lugares específicos del cuerpo; sin embargo el fármaco Larotrectinib, es el primer medicamento contra el cáncer que recibe la designación de terapia innovadora de la FDA para pacientes con una fusión específica de dos genes, sin importar el tipo de cáncer.

Dicha investigación fue publicada en The Lancet Oncology.

«En algunos cánceres, una parte del gen TRK se fusiona a otro gen. Cuando esto ocurre, el gen TKR se activa  haciendo que las células crezcan descontroladamente. Lo que hace al medicamento único es su selectividad; solo bloquea los receptores de TKR», dijo el autor principal, el Dr. Ted Laetsch, profesor asistente de Pediatría.

La mutación TRK-fusión puede estar presente en muchos tipos de cáncer, incluyendo cáncer de pulmón, colon, tiroides y mama, así como en ciertos tumores pediátricos. TRK, abreviatura de tropomiosina receptor quinasa, es un gen que desempeña un papel clave en el desarrollo del cerebro y el sistema nervioso y tiene un papel limitado en las funciones del sistema nervioso, como la regulación del dolor en la vida posterior.

Larotrectinib pertenece a una clase de moléculas conocidas como inhibidores de quinasas, que funcionan reduciendo la actividad enzimática de una reacción celular clave. La selectividad del medicamento significa que no causa los efectos secundarios graves asociados con muchos tratamientos tradicionales contra el cáncer, y ninguno de los pacientes con fusiones TRK tuvo que abandonar el estudio debido a un efecto secundario inducido por el fármaco.

Mientras que las fusiones TRK ocurren solo en un pequeño porcentaje de cánceres comunes en adultos, suelen ocurren con frecuencia en algunos cánceres pediátricos raros, como el fibrosarcoma infantil, el nefroma mesoblástico congénito celular y el cáncer papilar de tiroides, dijo el Dr. Laetsch, quien dirige el Programa Terapéutico Experimental (ETP) en el Centro Pauline Allen Gill para Cáncer y Trastornos de la Sangre en Children’s Health en Dallas.

«Todos los pacientes con un tumor sólido TRK con fusión positiva tratados en este estudio redujeron su tamaño tumoral. La tasa de respuesta casi universal observada con Larotrectinib no tiene precedentes «, dijo el Dr. Laetsch.

Los resultados del ensayo de Larotrectinib en pacientes adultos, mostraron una tasa de respuesta del 75%, publicaron el mes pasado en el New England Journal of Medicine.

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